脐带血是新生儿出生后残留在脐带和胎盘中的血液,其中含有丰富的造血干细胞,可以用于白血病、地中海贫血、骨髓异常增生综合征等重大疾病的治疗。近年来,越来越多的家长选择将孩子的脐带血保存下来,以备日后不时之需。
下面,我们从专业的角度,来了解一下自存脐带血的六大用途。
第一大用途:自体脐带血移植
脐带血是三大造血干细胞来源之一,是否可以用自体脐带血,取决于该种类型的白血病是否适合做自体移植。
自体移植与异基因移植相比,优点是移植相关死亡率小(3%以内,异体移植10年累积非复发死亡率20%左右),生活质量损伤小,没有远期GVHD以及免疫功能低下导致反复感染的风险,花钱少(10万左右,异体几十甚至上百万);缺点是因缺乏供受者之间的免疫反应(移植物抗肿瘤效应),复发风险相对较大。
第二大用途:大剂量化疗后的支持治疗
即便医生没有选择造血干细胞移植,自存的脐带血也并非毫无用处。它还有一个重要用途:化疗后回输,支持造血重建,减少并发症。
化疗通常都会造成严重的造血损伤,导致长时间的粒细胞缺乏,在此期间患者可能发生感染,而严重的感染往往意味着动辄几十万的治疗费用,或患者不幸死亡。如果化疗后输注自体脐带血,便可大大缩短粒细胞缺乏的时间,减少感染风险,降低死亡率,大幅度节约治疗费用。
这个用途可以扩展到实体肿瘤领域,如乳腺癌,神经母细胞瘤采用自体干细胞移植同理,就是在自体干细胞支持下增加放化疗剂量,改善放疗疗效。
那种经历过长期粒细胞缺乏或一个疗程治疗费用高达几十万的患者,往往更能理解自体脐带血在放化疗后的支持作用。
第三大用途:异体造血干细胞移植失败后的补救
即使医生选择的是异基因造血干细胞移植,自存的脐带血也可以成为患者坚强的后盾。我们知道,异基因移植有3%左右会发生原发或继发植入失败。一旦发生植入失败,患者自身无法造血,唯一的补救方式只有尽快换供者进行二次移植。遗憾的是,实际操作中并不容易:1.不是所有患者都能马上找到第二个供者;2. 短期内连续进行超大强度预处理对身体造成连续打击,移植后并发症死亡风险大大增加。
而如果这时候有一份自己的脐带血,患者便可用其恢复造血功能,医生再根据原发病危险程度以及监测残留白血病的情况,寻找另一个供者尽量延后择期行二次移植。部分复发风险不高的类型甚至无需行二次移植。
第四大用途:异基因供者临时反悔的补救
患者在清髓后,如遇造血干细胞捐赠者临时反悔,患者往往会陷入危险境地。此时如果有自体脐带血,至少可以回输脐带血先挽救造血,后期再根据情况选择二次治疗,患者不至于由于造血功能衰竭而去世。
第五大用途:细胞免疫治疗
2012年,全世界首例患者Emily接受CAR-T治疗距今已8年余,CAR-T细胞治疗从一个新生事物变成了难治复发患者一项成熟的挽救手段,目前国外已5款CAR-T产品上市,中国不久前也宣布首款产品上市。
由于自身的免疫细胞不会被自己的身体排斥,而目前CAR-T细胞通常来自自身的免疫细胞。但采集自身免疫细胞有个先决条件:外周血要有健康的、足够量的免疫细胞。血液肿瘤患者的外周血中,往往正常的淋巴细胞含量极低,无法分离出来生产CAR-T细胞。自存的脐带血中含有丰富的免疫细胞,可以解决这个问题。
髓系CAR-T不可避免会出现长期且严重的造血损伤,为了挽救这个损伤,必须用异体干细胞移植,如果有提前保存的干净的自体干细胞,可以用来挽救造血,避免异基因移植的排异死亡及节省大量资金。
除了CAR-T,CAR-NK(嵌合抗原受体NK细胞)也越来越多在血液系统肿瘤甚至实体肿瘤中显示疗效显著。与CAR-T细胞培养相同,CAR-NK细胞培养也需要正常且功能强大的NK细胞,脐带血中含有丰富的NK细胞,对于晚期肿瘤患者,可作为细胞培养的来源。
第六大用途:用于家庭成员
如果孩子的父母患了白血病,因体重悬殊太大,孩子的干细胞无法满足父母的需求。这种情况下,孩子的脐带血便可以作为重要补充。如果孩子的兄弟姐妹患了血液病,而孩子年龄太小,采集干细胞可能带来未知的风险,如中心静脉置管导致血栓,或血容量变化导致心脏损伤。如果保存了脐带血,则可以不用进行造血干细胞采集,避免这种风险。
